A los 69 a\u00f1os, Debby Orcutt fue diagnosticada el a\u00f1o pasado con c\u00e1ncer de p\u00e1ncreas, una enfermedad tan grave que su m\u00e9dico se neg\u00f3 a decirle cu\u00e1nto tiempo le quedaba de vida. Ante la escasez de opciones, se inscribi\u00f3 en un ensayo cl\u00ednico para un f\u00e1rmaco experimental. “Lo vi como diciendo: \u00bfqu\u00e9 tengo que perder?”, dijo. “Voy a morir”.<\/p>\n\n\n\n
Seg\u00fan su esposo, una tomograf\u00eda realizada la semana pasada mostr\u00f3 que su tumor se hab\u00eda reducido un 64% desde que comenz\u00f3 a tomar el medicamento en enero. Este tipo de evidencia cl\u00ednica genera optimismo y ha impulsado al gobierno de Trump a acelerar su aprobaci\u00f3n.<\/p>\n\n\n\n
Orcutt, abuela y asistente dental jubilada, coment\u00f3 que se despierta cada d\u00eda en su casa cerca de Worcester, Massachusetts, sinti\u00e9ndose bien. Est\u00e1 debatiendo con su hija si se encuentra lo suficientemente bien como para ser la anfitriona de la cena de Acci\u00f3n de Gracias.<\/p>\n\n\n\n
Bas\u00e1ndose en los primeros resultados de los ensayos cl\u00ednicos, la Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos (FDA) otorg\u00f3 en octubre a Revolution Medicines, la empresa biotecnol\u00f3gica patrocinadora del f\u00e1rmaco, una nueva e innovadora revisi\u00f3n acelerada dise\u00f1ada para que los medicamentos prometedores lleguen a los pacientes con mayor rapidez que nunca.<\/p>\n\n\n\n
Este f\u00e1rmaco para el c\u00e1ncer de p\u00e1ncreas, junto con otros medicamentos seleccionados bajo la iniciativa del “Vale de Prioridad Nacional del Comisionado”, pondr\u00e1 a prueba si se puede agilizar el desarrollo de tratamientos innovadores sin comprometer el rigor de las revisiones de la agencia, seg\u00fan los expertos.<\/p>\n\n\n\n
La FDA ha declarado que el programa puede acortar la revisi\u00f3n de un medicamento de un a\u00f1o a tan solo un mes, lo que permite a las empresas que obtienen la aprobaci\u00f3n de la agencia vender un medicamento antes.<\/p>\n\n\n\n
La agencia tambi\u00e9n entreg\u00f3 vales para medicamentos contra la infertilidad, la diabetes tipo 1, la adicci\u00f3n al vapeo de nicotina, la sordera, la ceguera y un trastorno sangu\u00edneo raro, adem\u00e1s de ketamina para anestesia y para la fabricaci\u00f3n nacional de un antibi\u00f3tico.<\/p>\n\n\n\n
Dan Kracov, socio de Arnold & Porter y asesor de varias empresas que han recibido un cup\u00f3n, afirm\u00f3 que el objetivo de la FDA de agilizar considerablemente los tiempos de revisi\u00f3n de ciertos medicamentos parece factible dado el alcance limitado del programa. Sin embargo, a\u00f1adi\u00f3 que, dependiendo de su grado de expansi\u00f3n, podr\u00eda sobrecargar los recursos de la agencia.<\/p>\n\n\n\n
“Es algo que debe vigilarse con atenci\u00f3n para asegurarse de que no se bajen tanto los est\u00e1ndares para sacar un producto al mercado que se ponga en riesgo la seguridad del paciente”, dijo.<\/p>\n\n\n\n
Andrew Nixon, portavoz del Departamento de Salud y Servicios Humanos, dijo que la FDA siempre mantendr\u00e1 est\u00e1ndares rigurosos y que el nuevo programa de cupones reducir\u00e1 el “tiempo de inactividad”.<\/p>\n\n\n\n
La selecci\u00f3n de daraxonrasib, de Revolution Medicines, por parte de la FDA pareci\u00f3 consolidar su posici\u00f3n como uno de los f\u00e1rmacos experimentales contra el c\u00e1ncer m\u00e1s prometedores. Tambi\u00e9n se est\u00e1 estudiando para el tratamiento del c\u00e1ncer de pulm\u00f3n y colorrectal.<\/p>\n\n\n\n
Uno de los primeros ensayos cl\u00ednicos de la compa\u00f1\u00eda administr\u00f3 daraxonrasib a 83 pacientes cuyo c\u00e1ncer de p\u00e1ncreas se hab\u00eda extendido tras recibir al menos una intervenci\u00f3n previa, como quimioterapia. Durante m\u00e1s de 16 meses, al menos el 29 % de los participantes experimentaron una reducci\u00f3n del tama\u00f1o de sus tumores, mientras que en m\u00e1s del 90 % no se observ\u00f3 crecimiento tumoral.<\/p>\n\n\n\n
La mediana de supervivencia global fue de 15,6 meses, seg\u00fan los resultados, lo que, en algunos casos, representa aproximadamente el doble de la supervivencia habitual de estos pacientes con los tratamientos est\u00e1ndar. Se esperan los resultados de su primer gran ensayo aleatorizado, con aproximadamente 460 pacientes, el pr\u00f3ximo a\u00f1o.<\/p>\n\n\n\n
Los inversores han impulsado el valor burs\u00e1til de la compa\u00f1\u00eda por encima de los 10.000 millones de d\u00f3lares, convirti\u00e9ndola en una excepci\u00f3n incluso entre las elevadas valoraciones de las empresas biotecnol\u00f3gicas en fase inicial. Revolution Medicines, que sali\u00f3 a bolsa en 2020, no tiene ning\u00fan f\u00e1rmaco en el mercado y ha acumulado p\u00e9rdidas superiores a los 2.000 millones de d\u00f3lares desde su fundaci\u00f3n en 2014.<\/p>\n\n\n\n
La necesidad de un f\u00e1rmaco para tratar el c\u00e1ncer de p\u00e1ncreas es especialmente urgente. Es la tercera causa principal de muerte por c\u00e1ncer en Estados Unidos, seg\u00fan el Instituto Nacional del C\u00e1ncer, y una de las m\u00e1s letales. La tasa de supervivencia a cinco a\u00f1os para el c\u00e1ncer de p\u00e1ncreas es de tan solo el 13 %, y para aquellos cuyo c\u00e1ncer se ha extendido a otras partes del cuerpo, desciende al 3 %. Los tratamientos est\u00e1ndar, junto con la tasa de mortalidad, se han mantenido pr\u00e1cticamente sin cambios durante los \u00faltimos 30 a\u00f1os.<\/p>\n\n\n\n
Pero la ciencia detr\u00e1s del daraxonrasib y f\u00e1rmacos similares en desarrollo est\u00e1 alimentando nuevas esperanzas.<\/p>\n\n\n\n
\u00abCreo que este es un punto de inflexi\u00f3n en el campo del c\u00e1ncer de p\u00e1ncreas\u00bb, afirm\u00f3 Brian Wolpin, director del Centro de Investigaci\u00f3n del C\u00e1ncer de P\u00e1ncreas de la Familia Hale en el Instituto Oncol\u00f3gico Dana-Farber e investigador en m\u00faltiples ensayos cl\u00ednicos de daraxonrasib. Si bien advierte que los datos a\u00fan no se han validado en un ensayo aleatorizado, le ha impresionado c\u00f3mo daraxonrasib ha reducido los tumores y aliviado el dolor abdominal de los pacientes.<\/p>\n\n\n\n
El f\u00e1rmaco “parece la base sobre la que podemos construir tratamientos realmente eficaces”, dijo Wolpin.<\/p>\n\n\n\n
Sin embargo, no est\u00e1 exento de efectos secundarios importantes. En un ensayo cl\u00ednico con 40 participantes que recibieron daraxonrasib como tratamiento inicial para el c\u00e1ncer de p\u00e1ncreas, el 95 % present\u00f3 una reacci\u00f3n adversa y el 35 % sufri\u00f3 una reacci\u00f3n grave, seg\u00fan datos de la compa\u00f1\u00eda. El efecto secundario m\u00e1s com\u00fan es una erupci\u00f3n cut\u00e1nea, que por lo general no fue incapacitante.<\/p>\n\n\n\n
A pesar de su gran potencial, el f\u00e1rmaco no es una cura. Lei Zheng, onc\u00f3logo y miembro de la Asociaci\u00f3n Americana del P\u00e1ncreas, expres\u00f3 su esperanza de que el daraxonrasib pueda mejorarse para suprimir el c\u00e1ncer durante m\u00e1s tiempo, y que se est\u00e9n realizando estudios para determinar c\u00f3mo los pacientes desarrollan resistencia al f\u00e1rmaco.<\/p>\n\n\n\n
Los cient\u00edficos de Revolution Medicines decidieron desde el principio centrarse en una familia de genes que funcionan como un interruptor que dirige la divisi\u00f3n y el crecimiento celular. Las mutaciones de los genes RAS, como se les conoce, crean prote\u00ednas mutadas que quedan fijas en la posici\u00f3n “activada”, enviando una se\u00f1al para que las c\u00e9lulas cancerosas proliferen.<\/p>\n\n\n\n
El f\u00e1rmaco de la compa\u00f1\u00eda se dirige a prote\u00ednas mutantes que durante a\u00f1os hab\u00edan eludido los intentos de neutralizarlas, debido a sus superficies lisas que no presentaban un sitio obvio donde pudiera unirse un f\u00e1rmaco. En 2013, un equipo liderado por Kevan Shokat, profesor de la Universidad de California en San Francisco y cofundador de Revolution Medicines, cre\u00f3 un m\u00e9todo novedoso para impedir que una de estas prote\u00ednas enviara la se\u00f1al a las c\u00e9lulas cancerosas para que continuaran creciendo. Posteriormente, Revolution Medicines busc\u00f3 un compuesto que bloqueara las se\u00f1ales de crecimiento de la mayor\u00eda de dichas prote\u00ednas.<\/p>\n\n\n\n
\u00abEsa era una idea her\u00e9tica\u00bb, declar\u00f3 Mark Goldsmith, director ejecutivo de Revolution, en una entrevista. La opini\u00f3n predominante entre los cient\u00edficos en aquel entonces era que la supresi\u00f3n generalizada de esa se\u00f1al de crecimiento afectar\u00eda el crecimiento celular normal y perjudicar\u00eda a los pacientes, explic\u00f3.<\/p>\n\n\n\n
En ensayos con animales, los cient\u00edficos se sorprendieron al comprobar que reduc\u00eda los tumores sin la toxicidad que hab\u00edan previsto. \u00abRepetimos este experimento una y otra vez porque contradec\u00eda tanto el dogma que sab\u00edamos que ten\u00edamos que asegurarnos de estar en lo cierto\u00bb, afirm\u00f3 Goldsmith.<\/p>\n\n\n\n
Anna Berkenblit, directora cient\u00edfica y m\u00e9dica de la Red de Acci\u00f3n contra el C\u00e1ncer de P\u00e1ncreas, se mostr\u00f3 entusiasmada con la concesi\u00f3n por parte de la FDA del nuevo cup\u00f3n de prioridad a Revolution Medicines, calificando su f\u00e1rmaco experimental como \u00abun avance fundamental\u00bb. La nueva generaci\u00f3n de f\u00e1rmacos dirigidos a las mutaciones RAS, afirm\u00f3, supone un \u00absalto cu\u00e1ntico\u00bb con respecto a las terapias existentes.<\/p>\n\n\n\n
La FDA tiene un largo historial de acelerar sus revisiones de tratamientos oncol\u00f3gicos prometedores, con resultados dispares.<\/p>\n\n\n\n
Entre 2012 y 2021, los medicamentos contra el c\u00e1ncer representaron m\u00e1s del 80 por ciento de todos los medicamentos que recibieron la aprobaci\u00f3n acelerada de la FDA, en la que las empresas solo tienen que demostrar que es probable que sus medicamentos beneficien a los pacientes en lugar de demostrar un beneficio real, como una mayor supervivencia, seg\u00fan un art\u00edculo de JAMA de 2024.<\/p>\n\n\n\n
Si bien algunos estudios sugieren que este enfoque flexible ha sido un \u00e9xito, el art\u00edculo de JAMA cit\u00f3 inconvenientes: entre 46 aprobaciones entre 2013 y 2017, el 41 por ciento no demostr\u00f3 un beneficio en la supervivencia general dentro de los cinco a\u00f1os posteriores a la obtenci\u00f3n de la aprobaci\u00f3n acelerada y no se dispon\u00eda de resultados para un 15 por ciento adicional, seg\u00fan descubrieron los autores.<\/p>\n\n\n\n
Otras investigaciones que examinaron los a\u00f1os 2010 a 2019 encontraron que el tiempo medio de revisi\u00f3n de la FDA para los medicamentos contra el c\u00e1ncer que recibieron aprobaci\u00f3n acelerada fue de 179 d\u00edas.<\/p>\n\n\n\n
Al anunciar el nuevo programa de vales en junio, el comisionado de la FDA, Marty Makary, afirm\u00f3 que agilizar\u00eda la toma de decisiones al permitir a las farmac\u00e9uticas presentar la mayor parte de su solicitud antes de completar los ensayos cl\u00ednicos finales. Makary, onc\u00f3logo quir\u00fargico, compar\u00f3 este enfoque con su experiencia al tomar decisiones de vida o muerte con un comit\u00e9 multidisciplinario de tumores durante una jornada de debate.<\/p>\n\n\n\n
A diferencia de otros programas de revisi\u00f3n acelerada que la agencia ha puesto en marcha, este nuevo programa no incluye una gu\u00eda detallada sobre su funcionamiento interno. Los criterios del programa son amplios y citan prioridades nacionales que tradicionalmente quedan fuera del mandato de la FDA, como el fomento del desarrollo y la fabricaci\u00f3n de medicamentos en el pa\u00eds y el aumento de la accesibilidad econ\u00f3mica a los mismos.<\/p>\n\n\n\n
“Estamos analizando el proceso, hablando con los revisores y pregunt\u00e1ndoles: \u2018\u00bfQu\u00e9 creen que podr\u00eda ser sorprendente?\u2019”, dijo Makary en un podcast de la FDA en octubre. En el caso del daraxonrasib, a\u00f1adi\u00f3, la divisi\u00f3n de oncolog\u00eda de la agencia se mostr\u00f3 “entusiasmada” con el potencial del f\u00e1rmaco.<\/p>\n\n\n\n
El domingo, un alto funcionario de la FDA dijo que hab\u00eda expresado su preocupaci\u00f3n por la base legal del nuevo programa de cupones para explicar su renuncia, que se produjo mientras la agencia examina sus cr\u00edticas a una empresa farmac\u00e9utica.<\/p>\n\n\n\n
Los pacientes est\u00e1n empezando a comprender cu\u00e1nto tiempo les puede brindar daraxonrasib. Pranathi Perati, bi\u00f3loga molecular del norte de California, comenz\u00f3 a tomar el medicamento en 2023 tras someterse a tratamientos que no lograron controlar el c\u00e1ncer. Durante dos a\u00f1os, el f\u00e1rmaco impidi\u00f3 la propagaci\u00f3n de los tumores, lo que le permiti\u00f3 llevar una vida pr\u00e1cticamente normal y cumplir su sue\u00f1o de ver a su hijo menor comenzar la universidad.<\/p>\n\n\n\n
Pero dej\u00f3 de tomar las pastillas en septiembre despu\u00e9s de que su c\u00e1ncer comenzara a extenderse, y sus m\u00e9dicos determinaron que probablemente hab\u00eda desarrollado resistencia al medicamento.<\/p>\n\n\n\n
Perati se ha inscrito recientemente en otro ensayo cl\u00ednico para un f\u00e1rmaco que funciona de manera diferente, dise\u00f1ado para localizar y destruir c\u00e9lulas cancerosas bas\u00e1ndose en la firma proteica particular de una neoplasia maligna.<\/p>\n\n\n\n
Perati, de 55 a\u00f1os, se sorprende de seguir viva. “Cada a\u00f1o ha sido un regalo”, dijo.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"
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